La startup AAVantgarde Bio, spin-off dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli, ha chiuso un round di Serie A da 61 milioni di euro finanziati da tre società di investimento internazionali: Atlas Venture, Forbion e Longwood. La realtà lavorerà per portare in clinica i programmi sullo sviluppo di terapie geniche per le malattie ereditarie della retina, nati grazie al fondo Sofinnova-Telethon nel 2021. L’obiettivo verrà raggiunto utilizzando la tecnologia per aiutare concretamente i pazienti che soffrono di malattie ereditarie oculari, ad oggi, incurabili.
Obiettivi del finanziamento
Uno dei principali limiti attuali nella terapia genica è la capacità limitata dei vettori utilizzati per il trasporto dei geni. AAVantgarde Bio sta cercando di vincere questa sfida attraverso l’utilizzo di una tecnologia sviluppata dal gruppo di ricerca guidato da Alberto Auricchio, responsabile del programma di Terapie molecolari del Tigem e professore ordinario di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli. «Questo finanziamento rappresenta un momento fondamentale nel nostro percorso per aiutare pazienti affetti da malattie al momento incurabili», spiega la dottoressa Natalia Misciattelli, Amministratore Delegato di AAVantgarde Bio.
L’azienda possiede due diverse piattaforme che permettono il trasferimento di geni di grandi dimensioni frammentati, garantendo la produzione corretta della proteina terapeutica completa all’interno delle cellule. Attualmente, AAVantgarde Bio sta convalidando queste piattaforme in due patologie genetiche: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B e la sindrome di Stargardt, entrambe legate alla cecità. Il finanziamento ottenuto servirà per completare due studi “proof of concept” su volontari affetti da queste due patologie, come passo preliminare per iniziare la fase clinica dei trattamenti. I
noltre, l’azienda ha l’intenzione di esplorare la possibilità di applicare queste tecnologie anche per la cura di altre patologie, non solo legate alle malattie oculari. Ciò potrebbe portare a grandi passi in avanti, aggiungendo la terapia genica a diverse condizioni genetiche patologiche o che potrebbero beneficiare da un trattamento basato sulla correzione genetica in vivo. Un grande esempio di come la sinergia accademica e industriale possa generare valore, sia per la presenza di un programma di alto livello e sia per la possibilità di diffondere sul mercato prodotti utili all’intera collettività, dando speranza e una nuova vita a chi vive situazioni patologiche debilitanti.
