Un intervento storico
Un team di chirurghi a Boston ha trapiantato un rene di maiale geneticamente alterato a un uomo di 62 anni. La procedura è un passo verso la fornitura di organi più facilmente disponibili ai pazienti che ne hanno disperatamente bisogno.
L’intervento chirurgico di quattro ore è stato eseguito il 16 marzo presso il Massachusetts General Hospital. Poco dopo che il rene è stato posizionato nel corpo del paziente, ha iniziato a produrre urina, segno che funzionava come dovrebbe. Tatsuo Kawai, uno dei chirurghi coinvolti, ha detto che in sala operatoria è scoppiato un applauso. “Era veramente il rene più bello che io abbia mai visto”, ha detto in una conferenza stampa giovedì.
Organi animali per gli umani
Il paziente, Richard Slayman di Weymouth, Massachusetts, sta recuperando bene e ci si aspetta che venga dimesso presto, secondo il suo team medico.
L’intervento segna l’ultimo progresso della xenotrapiantologia, l’uso di organi animali nelle persone, che gli scienziati perseguono da decenni a causa della scarsità di organi donatori umani adatti. Negli Stati Uniti da soli, più di 100.000 persone sono in lista d’attesa per un trapianto e 17 persone muoiono ogni giorno in attesa di un organo. Il rene è l’organo più comune in necessità.
Ma c’è un grande ostacolo nel trapiantare organi di maiale nel corpo umano. “Se fosse facile, lo faremmo già, ma non lo è”, ha detto Joren Madsen, direttore del Centro trapianti del Massachusetts General Hospital, durante il briefing di giovedì. ”
Il sistema immunitario umano reagisce in modo incredibilmente violento a un organo di maiale”.
Editing genetico
I ricercatori si sono rivolti alla tecnologia di editing genetico per ridurre la possibilità di rigetto. Il nuovo rene di Slayman proveniva da un maiale donatore allevato da eGenesis di Cambridge, Massachusetts. Gli scienziati dell’azienda hanno usato Crispr per apportare 69 modifiche genetiche al maiale, tra cui la rimozione di geni nocivi del maiale e l’aggiunta di determinati geni umani. Hanno anche utilizzato Crispr per inattivare i virus innati presenti nel genoma del maiale che teoricamente potrebbero infettare un destinatario umano.
Il Crispr è un approccio di ingegneria genetica: consente di apportare modifiche al DNA delle cellule. In particolare, permette di modificare, rimuovere o aggiungere una specifica sequenza di DNA.
Gli scienziati stanno esplorando anche l’uso di cuori di maiale modificati geneticamente negli esseri umani. Finora, due trapianti del genere sono stati eseguiti su pazienti troppo malati per essere idonei a un cuore donatore umano. In entrambi i casi, i pazienti sono sopravvissuti per meno di due mesi.
eGenesis, l’azienda americana dietro a questa innovazione
Mike Curtis, CEO di eGenesis, dice che il trapianto di rene avvenuto lo scorso fine settimana è diverso sotto diversi aspetti chiave. “Qui, stiamo trattando un paziente relativamente sano, che era un candidato per un trapianto di rene umano e solo a causa dell’attuale assegnazione non ne avrebbe mai ricevuto uno. Sarebbe dovuto rimanere il resto della sua vita sotto dialisi”, ha detto Curtis.
Slayman ha ricevuto il suo primo trapianto di rene nel 2018 da un donatore umano. Il rene del donatore funzionava inizialmente bene, ma Slayman ha cominciato ad avere problemi di insufficienza renale dopo anni di diabete. Il diabete è la principale causa di malattia renale, che può portare infine a insufficienza renale.
Non ha avuto scelta se non quella di sottoporsi a dialisi, un trattamento che rimuove l’eccesso di liquidi e scorie dal sangue di una persona. Ma la dialisi ha causato complicazioni: i suoi vasi sanguigni si stavano coagulando e fallendo. Slayman finiva regolarmente in ospedale e subiva dozzine di procedure per cercare di risolvere il problema.
“Piano piano, ho visto il mio paziente diventare sempre più disperato e depresso per la sua situazione di dialisi”, ha detto Winfred Williams, nefrologo e membro del team medico di Slayman, giovedì.
Un trapianto per dare speranza a migliaia di pazienti
Alla fine, Williams ha suggerito un trapianto di rene di maiale. Slayman ha acconsentito. “L’ho visto non solo come un modo per aiutarmi, ma anche come un modo per offrire speranza alle migliaia di persone che hanno bisogno di un trapianto per sopravvivere”, ha detto Slayman in una dichiarazione rilasciata dal Massachusetts General Hospital.
La procedura è stata eseguita sotto il percorso “uso compassionevole” della Food and Drug Administration, che consente a un paziente con una condizione di vita in pericolo di accedere a un trattamento sperimentale quando non esistono altre opzioni. Slayman sta anche ricevendo un’infusione di nuovi farmaci immunosoppressori per prevenire il rigetto dell’organo. Il suo team medico sta attualmente monitorando la funzione renale mediante ecografia.
Il team del Massachusetts ritiene che il candidato ideale per un rene di maiale sarà un paziente che è stato approvato per un trapianto regolare di rene umano ma ha un lungo tempo di attesa per un donatore.
Il trapianto ‘test’ di un fegato di maiale due mesi fa
Il trapianto di rene di maiale arriva dopo una procedura a gennaio, in cui chirurghi dell’Università della Pennsylvania hanno attaccato con successo un fegato di maiale modificato geneticamente a una persona in stato di morte cerebrale e hanno scoperto che l’organo funzionava normalmente per 72 ore. Il fegato, anch’esso proveniente da eGenesis, conteneva le stesse 69 modifiche del rene di Slayman.
Il fegato è un organo più complicato a causa delle molte funzioni che svolge, quindi i ricercatori non ritengono che i fegati di maiale siano pronti per essere utilizzati al posto di quelli umani per ora. Invece, potrebbero essere utilizzati al di fuori del corpo e collegati a pazienti in attesa di un organo umano o a coloro che hanno bisogno di supporto temporaneo mentre il loro fegato si riprende.
Il lungo percorso della ricerca
L’anno scorso, eGenesis ha riferito che un rene proveniente da uno dei suoi maiali modificati funzionava in una scimmia da oltre due anni. E scienziati della New York University e dell’Università dell’Alabama a Birmingham hanno trapiantato reni di maiale modificati geneticamente in pazienti in morte cerebrale per osservare quanto bene funzionano gli organi.
Jayme Locke, chirurgo trapiantatore addominale dell’Università dell’Alabama a Birmingham che ha supervisionato alcuni di quegli esperimenti, è stata entusiasta di apprendere del trapianto di rene di Boston. “Queste sono notizie meravigliose, ed è fantastico vederle arrivare in clinica”.
L’idea di utilizzare organi di maiale nelle persone sembra essere avviata ad un futuro concreto. “Penso che abbia davvero una forza duratura, e rivoluzionerà davvero il settore e spero offrirà organi a tutti coloro che ne hanno bisogno”, dice.
Il team di Locke sta anche cercando di fare trapianti di rene da maiale a umano. Ha detto di avere diversi pazienti in mente per le procedure e sta solo aspettando che la FDA dia il via libera. “Siamo pronti a partire”.
